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Como Aplp1 e Lag3 podem bloquear a propagação da doença de Parkinson com nivolumab/relatlimab

Cientista num laboratório observa cérebro digital holográfico e rato branco numa caixa de vidro.

Investigadores descobriram de que forma uma proteína de superfície presente nas células do cérebro, chamada Aplp1, pode estar envolvida na passagem, de célula para célula, do material associado à doença de Parkinson no cérebro.

De forma promissora, verificou-se que um fármaco oncológico aprovado pela FDA que visa outra proteína - a Lag3 - e que interage com a Aplp1, conseguiu bloquear este processo em ratinhos. Isto indica que poderá já existir um tratamento potencial para a doença de Parkinson.

Num artigo científico publicado no ano passado, uma equipa internacional de cientistas descreveu em detalhe como estas duas proteínas funcionam em conjunto para facilitar a entrada, nas células cerebrais, de agregados tóxicos da proteína alfa-sinucleína.

"Agora que sabemos como a Aplp1 e a Lag3 interagem, temos uma nova forma de compreender como a alfa-sinucleína contribui para a progressão da doença de Parkinson", afirmou em junho de 2024 o neurocientista Xiaobo Mao, da Johns Hopkins University.

"Os nossos resultados também sugerem que visar esta interação com fármacos poderá abrandar significativamente a progressão da doença de Parkinson e de outras doenças neurodegenerativas."

Mais de 8,5 milhões de pessoas em todo o mundo vivem com Parkinson, a segunda doença neurodegenerativa mais comum, a seguir à doença de Alzheimer.

Trata-se de uma doença progressiva e, atualmente, sem cura, sendo frequentemente diagnosticada apenas quando os sintomas se tornam evidentes. Entre eles contam-se tremores, rigidez, problemas de equilíbrio, dificuldades na fala, perturbações do sono e questões de saúde mental. Em fases avançadas, os doentes podem acabar por ter dificuldade em caminhar ou em falar.

Aplp1, Lag3 e alfa-sinucleína: como se liga tudo

A maioria dos sintomas do Parkinson resulta da perda ou disfunção de neurónios produtores de dopamina numa região cerebral associada ao controlo motor fino, a substantia nigra. Pensa-se que este processo esteja relacionado com os corpos de Lewy - aglomerados anormais de proteínas, constituídos sobretudo por alfa-sinucleína mal dobrada - que se deslocam de neurónio para neurónio.

Embora a alfa-sinucleína, em condições normais, ajude os neurónios a comunicar, quando sofre dobragem incorreta e se torna insolúvel pode causar danos graves. Ainda assim, é difícil determinar se este fenómeno é uma causa da doença de Parkinson ou uma consequência do próprio processo patológico.

Trabalhos anteriores em ratinhos mostraram que a Lag3 se liga à alfa-sinucleína e promove a disseminação da patologia do Parkinson nos neurónios. Apesar de a eliminação da Lag3 travar substancialmente este mecanismo, não o bloqueia por completo, o que sugeria a participação de outra proteína na captação neuronal de alfa-sinucleína mal dobrada.

"O nosso trabalho já tinha demonstrado que a Lag3 não era a única proteína de superfície celular que ajudava os neurónios a absorver alfa-sinucleína, por isso voltámo-nos para a Aplp1 nas nossas experiências mais recentes", explicou a neurocientista Valina Dawson, da Johns Hopkins.

O que os testes em ratinhos mostraram sobre a entrada da alfa-sinucleína

Para investigar, os cientistas realizaram testes em ratinhos geneticamente modificados que não tinham Aplp1, ou Lag3, ou ambas. Os resultados indicaram que tanto a Aplp1 como a Lag3 conseguem, cada uma por si, ajudar as células cerebrais a absorver alfa-sinucleína prejudicial; porém, quando atuam em conjunto, a captação aumenta de forma marcada.

Nos ratinhos sem Aplp1 e sem Lag3, entrou nas células cerebrais saudáveis menos 90 por cento de alfa-sinucleína nociva. Isto significa que, quando faltavam as duas proteínas, a quantidade de agregados proteicos bloqueada foi maior do que quando apenas uma delas era eliminada.

Nivolumab/relatlimab e o bloqueio da interação Aplp1–Lag3

A equipa administrou a ratinhos normais o medicamento nivolumab/relatlimab, um tratamento para melanoma que inclui um anticorpo contra a Lag3, e observou que este também impedia a interação entre Aplp1 e Lag3. Tal como antes, isto quase bloqueou por completo a formação, nos neurónios, de agregados de alfa-sinucleína capazes de causar doença.

"O anticorpo anti-Lag3 foi bem-sucedido a evitar uma maior disseminação de sementes de alfa-sinucleína nos modelos de ratinho e demonstrou maior eficácia do que a depleção de Lag3 devido à estreita associação da Aplp1 com a Lag3", afirmou Ted Dawson, neurocientista da Johns Hopkins University.

O passo seguinte será testar o anticorpo contra a Lag3 em modelos de ratinho de doença de Parkinson e de doença de Alzheimer - áreas em que a investigação também tem apontado a Lag3 como um alvo.

A investigação foi publicada na Nature Communications.

Uma versão anterior deste artigo foi publicada em junho de 2024.

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